Novartis: données positives dans l’amyotrophie spinale

Novartis fait part de premiers résultats positifs pour son étude pivot de phase III STEER, qui a évalué l’onasemnogène abéparvovec intrathécal (OAV101 IT) expérimental chez des patients atteints d’amyotrophie spinale (AS) de type 2, âgés de deux à moins de 18 ans.

L’étude a atteint son critère d’évaluation principal, montrant une amélioration par rapport à la ligne de base, dans l’ensemble de la population étudiée, des scores totaux de l’échelle motrice fonctionnelle Hammersmith – Expanded (HFMSE).

« OAV101 IT est la première thérapie génique expérimentale à apporter un bénéfice clinique chez les patients atteints d’AS naïfs de traitement âgés de deux ans et plus avec un profil risque-bénéfice positif », souligne le groupe de santé suisse.

Ces données seront présentées lors d’une prochaine réunion médicale et Novartis prévoit de les partager avec les organismes de réglementation en 2025, y compris la FDA des États-Unis, dans le but de mettre OAV101 IT à la disposition des patients en ayant besoin.